Kliniska prövningar och neuromuskulär sjukdom

• Maj 1, 2024

Kliniska studier involverar experimentell forskning för att hitta effektivare behandlingar och / eller botemedel mot sjukdomar. Medan neuromuskulär sjukdom ännu inte kan botas, pågår kliniska prövningar (även kallade interventionsstudier) hopp. Genom att engagera sig i klinisk forskning kan individer med neuromuskulär sjukdom delta i den pågående sökningen för att förbättra den medicinska behandlingen.

Deltagande i en klinisk prövning kanske emellertid inte gynnar en deltagande individ och det finns fortfarande möjlighet att skada den experimentella behandlingen. Om du bestämmer dig för att bli involverad i en klinisk prövning, se till att hålla din läkare informerad.

Deltagande i en klinisk prövning måste vara frivillig. Genom en process som kallas informerat samtycke ges deltagarna information om den kliniska studien för att hjälpa dem att avgöra om de ska delta. Deltagarna bör ha möjlighet att lära sig om forskningsprotokollet och ställa frågor. Protokollet bör innehålla information som fastställer vem som kvalificerar sig för rättegången och hur deltagarna väljs för att delta och tilldelas forskningsgrupper. Protokoll kommer också att innehålla information såsom risker och fördelar med att delta, studiets längd, schema för tester, procedurer och / eller läkemedel och doseringar.

I USA kräver medicinsk forskningsprotokoll som involverar läkemedel, biologiska produkter eller medicinsk utrustning som utförs med mänskliga deltagare granskning, godkännande och övervakning av en institutionell granskningsnämnd (IRB). IRB: s roll inkluderar att bestämma om forskningen följer etiska krav och skydda deltagarnas rättigheter och säkerhet.

I USA kan kliniska prövningar hittas på U.S. Clinical Trials webbplats. En sökning på U.S. Clinical Trials-webbplatsen, med termen "neuromuskulär sjukdom", visade 1067 "öppna studier" vid den tidpunkt då denna plats öppnades (5/9/15). (Denna sökning utesluter stängda studier och studier med en "okänd status": Utan dessa begränsningar visades 4047 studier.) En del av 1067 har rekryterats, medan andra anges som "ännu inte rekryterade." En sökning efter "muskeldystrofi" fann 115 öppna studier (igen med "okänd status" uteslutna).

Webbplatsen innehåller också ett avancerat sökalternativ för att ytterligare begränsa sin sökning. Till exempel, medan en sökning efter "muskeldystrofi" hittade 115 öppna studier (med studier av en "okänd status" uteslutna), markerade rutan på den avancerade sökningen efter barn, i åldrarna födelse till 17 år, begränsade sökningen till 77 studier. Att lägga till termen "hjärta" till ovanstående sökkriterier under "Riktad sökning: Villkor" försvagade sökningen ytterligare till 5 studier.

På internationell nivå har Världshälsoorganisationen nu ett internationellt register över kliniska prövningar. International Clinical Trials Registry Platform ger kliniska forskare möjlighet att kommunicera sina insatser internationellt. The Cooperative International Neuromuskular Research Group fokuserar på forskning som är specifik för neuromuskulär sjukdom.

Individer kan också registrera sig i sjukdomsregister för neuromuskulär sjukdom och vissa specifika neuromuskulära sjukdomar. Genom att göra detta kommer deras information att finnas tillgänglig för forskare som söker rekrytera ämnen för sin forskning.

Enligt Koalitionen för kliniska prövningar inträffar medvetenhetsveckan för kliniska prövningar under den första hela veckan i maj 2015. De erbjuder ett gratis verktygssats för att öka medvetenheten om vikten av kliniska prövningar.

Som en del av den neuromuskulära sjukdomssamhället är det fortfarande viktigt att hjälpa till i sökandet efter behandlingar och botemedel. Organisationer som Muscle Dystrophy Association (MDA) och World Health Organization (WHO) ger stöd för forskningsinsatser. Genom att bli involverad i forskning, vare sig du deltar, eller genom insamling och förespråkning, kan du hjälpa till att stödja pågående forskningsinsatser för neuromuskulär sjukdom.

Resurser:
ClinicalTrials.gov, (n.d.). Grundläggande sökning. //www.clinicaltrials.gov/ct2/search. Hämtad 5/9/15.
ClinicalTrials.gov, (2014). Lär dig mer om kliniska studier. Hämtad från 5/9/15 // www.clinicaltrials.gov / ct2 / info / understand.
Coalition for Clinical Trials Awareness, (2015). Toolkit för kliniska prövningar medvetenhetsvecka. Hämtad 5/9/15 från //cctawareness.org/wp-content/uploads/2015/04/Clinical-Trials-Awareness-Toolkit_FINAL.pdf.
Cooperative International Neuromuskular Research Groups webbplats, (2015). Hämtad 5/9/15 från //www.cinrgresearch.org/.
MDA, (n.d.). Kliniska studier och studier. Hämtad 5/9/15 från //www.mda.org/research2/clinical-trials.
Reijonen, J., (n.d.). Forskningsregister och neuromuskulär sjukdom. Hämtad 5/9/15 från //www.coffebreakblog.com/articles/art178947.asp.
Wahl, M., (2008). Att vara en äventyrare. Quest, 15: 3. Hämtad 5/9/15 från //quest.mda.org/article/being-co-adventurer.
Världshälsoorganisationen, (2014). International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP). Hämtad / 9/15 från //www.who.int/ictrp/sv/.

Video Instruktioner: Miia Kivipelto erhåller Stockholms Sjukhems donationsprofessur (Maj 2024).