Det sällsynta nätverket för kliniska sjukdomar

• Maj 16, 2024

Enligt webbplatsen Rare Clinical Diseases Research Network (RDCRN) är syftet med RDCRN att öka samarbetet mellan forsknings- och behandlingsinsatserna för forskare och kliniker som arbetar med många olika typer av sällsynta sjukdomar. RDCRN får finansiering från National Institute of Health (NIH) och Office for Rare Disease Research i U.S.A.

RDCRN arbetar också för att förbättra tillgängligheten till information och behandling för patienter. Genom att registrera sig i RDCRN-kontaktregistret, kommer individer att få sjukdomsspecifik information via e-post om öppen rekrytering för klinisk forskning, nya kliniska forskningswebbplatser och aktiviteter relaterade till att öka medvetenheten om specifika neuromuskulära sjukdomar och förespråksinsatser. Webbplatsen innehåller också information om var och en av de inkluderade sjukdomarna.

RCDRN inkluderade ursprungligen fem forskningskonsortier. 2009 fick nätverket finansiering för att utöka nätverket till att inkludera ytterligare 14 konsortier som täcker 95 sällsynta sjukdomar. För att betraktas som en "sällsynt sjukdom" av RCDRN, måste sjukdomen drabba mindre än 200 000 individer i U.S.A.

Ett antal neuromuskulära sjukdomar uppfyller kriterierna för inkludering som en sällsynt sjukdom och representeras av RCDRN. Dessa inkluderar mitokondriella sjukdomar, ärvda neuropatier inklusive Charcot Marie Tooth-sjukdom, episodiska ataxier, icke-dystrofiska myotoniska störningar och lysosomal lagringssjukdom inklusive Pompesjukdom. Tre av de grupper som lades till 2009 leds av forskare som har fått stöd av Muscle Dystrophy Association (MDA).

Enligt MDA bör individer ta hänsyn till ett antal saker innan de registrerar sig i något av sjukdomsregistren. Dessa inkluderar: syftet med registret; hur lång tid registrering kommer att ta; hur registret finansierar och vem som övervakar registret; hur registret kommer att gynna registrerade individer; och hur sekretess skyddas. Röda flaggor som kan leda till att man inte registrerar sig kan inkludera brist på integritetsskydd, begäran om information om ekonomi, brist på tydligt syfte och svårigheter att få svar på frågor.

Att registrera mig med RDCRN var enkelt och tog mig mindre än några minuter. Efter att ha läst och accepterat villkoren i godkännandeformuläret bad jag mig om personlig information, till exempel namn, adress och födelsedatum och om min diagnos. Enligt webbplatsen är datalagring säker och sekretessskyddad. Genom att registrera sig hos RDCRN kan individer hjälpa till att främja forskarnas arbete som letar efter effektivare behandlingar och botemedel mot neuromuskulär sjukdom.

Resurser:

CMTA, (2011). RDCRN - En värdefull resurs för CMT-patienter. CMTA webbplats. //cmtausa.org/index.php?option=com_content&view=article&id=330:the-rdcrn-a-värderbar-resource-for-cmt-patients&catid=7:newsflash&Itemid=61. Hämtad 2/23/12.

Muscle Dystrophy Association, (2009). Muskeldystrofiförening välkomnar nytt federalt stöd för neuromuskulära sjukdomar. MDA webbplats. //www.mda.org/news/091008Federal%20Support.html. Hämtad 2/23/12.

Rare Clinical Diseases Research Network, (n.d.). Sällsynt webbplats för forskning om kliniska sjukdomar. //rarediseasesnetwork.epi.usf.edu/index.htm. Hämtad 2/23/12.

Wahl, M., (2006). Att registrera eller inte registrera. Quest, 13: 6. //quest.mda.org/article/register-or-not-register. Hämtad 2/23/12.

FÅ EN SHAMROCK I DAG!

Video Instruktioner: Wilson Therapeutics presenterar data från fas-2 #Sitdown (Maj 2024).